Speranze per l'atrofia muscolare

Tredici anni di vita in media in più al prezzo di 4 milioni di franchi. È quanto vale una terapia genica messa a punto da Novartis destinata ai malati di atrofia muscolare spinale di tipo 1, una patologia ereditaria che in genere uccide i piccoli pazienti entro i due anni di vita.

Ad essere colpiti da questa malattia rara sono una dozzina di bambini all'anno che non possono respirare o inghiottire senza ausilio esterno. I bambini non sono in grado di mantenere dritta la testa, rotolare, gattonare, stare seduti senza supporto, non possono camminare. Tutti i loro muscoli sono estremamente deboli, con maggiore debolezza nelle gambe, nelle braccia e nel collo.

Stando alla "SonntagZeitung", che riporta la notizia, il trattamento ha quasi del miracoloso: una sola infusione del preparato ha permesso ai bimbi sui quali è stata testata la terapia (15 "cavie") di vivere oltre i due anni; alcuni di loro possono addirittura camminare. Novartis spiega che tale terapia, che si serve di un virus modificato per introdurre nel corpo un gene che ferma la degenerazione muscolare, allunga di molto la vita dei piccoli malati.

ATS/Swing